唯一天价救命药将退市

2024年2月29日，第十七个国际罕见病日，上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭，正在面临断药的绝境，大象新闻记者关注该事件后，引发全网热议。

报道发出后，在字节跳动公益平台的牵线下，北京病痛挑战公益基金会迅速向采访中的三个黏多糖贮积症ⅣA型家庭开启救助行动，并就此类罕见病群体生存困境及可能向他们提供的帮助与记者进行采访连线。

 

采访人物：北京病痛挑战公益基金会合作发展主管 崔莹

 

对话内容：

大象新闻记者：如何看待黏多糖贮积症ⅣA型患者即将断药？

崔莹：首先自我介绍一下，我自身也是一个罕见病患者，罕见病患者用药难、治疗难、保障难其实是一个共性的挑战，比如我之前认识的一位朋友就是从没用过药的黏多糖患者，他平时都会随身带着一个空药瓶，以作生存的信念和力量，希望有天能够用上这个药。所以在面对这样的情况时，我们就会觉得像在跟时间赛跑，很想说努力地再做一些什么，再快一些跑赢时间。现在了解到“唯铭赞”也即将退出中国后，我们也在用各样的方法去呼吁和努力，因为对于病友们来说，药是真的不能停，这些都是救命用的。

 

大象新闻记者：具体来说，你们可以为黏多糖贮积症ⅣA型患者提供哪些帮助？

崔莹：首先对病友们来说,无论是使用特效药物治疗，还是对症治疗，我们罕见病医疗援助工程这个项目都是会给到一些支持的。其他在综合服务方面，如果病友在康复评估、心理支持上面是有需求，或者有一些孩子暂时没法上学、成年病友暂时没法工作的情况，我们也会提供帮助。另外，我们会积极联合媒体，让更多人知道病友们在面临这样的困难和挑战，为病友们发声。